212.5万美元一针:注射OAV101在华开展双盲临床试验
发布时间:2022-03-16查看次数:489

作者:药融圈

转载自:https://mp.weixin.qq.com/s/-WzvH4s1BEmKORuVOAErWQ


中国市场,基因治疗药物开展临床


2021年10月21日,诺华在中国递交基因疗法Zolgensma(onasemnogene abeparvovec-xioi,AVXS-101)OAV101注射液临床试验申请获得CDE受理公示,用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)。药融云数据www.pharnexcloud.com显示:2022年1月1日,CDE已批准Zolgensma(OAV101注射液)在中国进行临床试验,本次IND审评历时约64天


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▲药融圈旗下,药融云数据www.pharnexcloud.com,

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近期,药融云数据www.pharnexcloud.com监测显示:一项在年龄≥2岁至<18岁、初治、能独坐但无法行走的迟发型2型脊髓性肌萎缩症(SMA)患者中评价鞘内(IT)注射OAV101的疗效和安全性的随机、假操作对照、双盲研究正在由北京大学第一医院牵头展开。期待本次临床试验的顺利进行,从而才有可能惠及患者。非静脉注射剂型。


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美国市场最贵药物TOP10,
第一顺位基因治疗1356万元


在去年2021年3月,美国上市的互联网医疗企业GoodRx公布了的10大最贵年治疗费用药物排行榜。(统计为当时美国市场治疗费用,基本也是全球最贵之20款新药)


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整体来看,该榜单主要以治疗肿瘤和或罕见病的药物为主,给国内制药行业一些新的引导。诺华(Novartis)旗下的脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法药物Zolgensma以212.5万美元排在第一顺位。


Zolgensma


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▲Onasemnogeneabeparvovec-xioi


诺华巨资收购的AveXis,公司核心产品脊髓性肌萎缩症(SMA,Spinal Muscular Atrophy)基因治疗药物,静脉注射剂型定价为212.5万美元(一剂即可,一次性治疗方案),约合1356万人民币,是全球制药史上,目前为止最昂贵的药物。在美国于2019年5月上市,2019财年7个月销售额达3.61亿美元。2020年营收为9.2亿美元,同比增加150%。2021年本品全球销售业绩高达13.51亿美元,同比增长46%,成为细胞治疗/基因治疗领域的首款重磅炸弹药物。


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▲诺华2021度主要TOP20产品业绩


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▲诺华2021度全球及中国业绩


目前Zolgensma已经在全球42个国家和地区获批。在美国市场,诺华和相关保险公司合作,患者家属可以分期5年来支付费用,平均每年42.5万美元。2020年5月,Zolgensma被纳入日本健保,患者只需支付30%费用;2021年3月Zolgensma被纳入英国国家医疗服务体系(NHS)。高昂的费用后面有多年研发经费投入以及专利授权等等;相关专利合作方有Regenxbio、美国俄亥俄-国立儿童医院(Nationwide Children’s Hospital,NCH)、AveXis、Genethon、AskBio等等。


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脊髓性肌萎缩症


脊髓性肌萎缩(Spinal muscular atrophy, SMA)是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病,位于2岁以下儿童致死性遗传病的首位;主要发病原因是由于患者SMN1基因的缺失或突变,导致全身功能性SMN蛋白表达不足。该疾病以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征,从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。最终,SMA患者可能丧失行走能力,并且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能,从而导致重大的医疗干预和护理帮助。如果不进行治疗,大多数患有严重疾病类型的婴儿在没有呼吸干预的情况下,无法活到两岁。


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2018年5月SMA被纳入国家《第一批罕见病目录》。2019年《脊髓性肌萎缩症多学科管理专家共识》推出,2020年《脊髓性肌萎缩症遗传学诊断专家共识》推出。目前全球已获批3款SMA疗法,除了Zolgensma,目前国内获批的SMA相关新药有:Biogen的诺西那生钠注射液(英文商品名Spinraza®)目前进入医保,价格非常实惠、Roche的小分子新药利司扑兰口服溶液用散(英文商品名Evrysdi®)。中国售价达6.38万元,罗氏脊髓性肌萎缩症小分子口服新药来袭


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▲SMA疾病分型


2020年8月发布的《中国SMA患者生存现状白皮书》报告显示,对于病情最为严重的1型SMA患者,2016 年之前出生的1型SMA患者,从发病开始,人均需要 6.6 个月才能获得确诊;而2016 年之后出生的1型SMA患者,其确诊时间需要3.5个月。多位医学专家呼吁:在用药可及性大幅提升的情况下,SMA的早诊早治、多学科管理和康复训练,已成为延缓疾病进展的关键。目前中国多家创新企业(嘉因生物、锦篮基因、苏州安天圣施医药、鼐济基因、克睿基因、辉大基因等等)已经在布局本领域新药产品,我们期待更多的进展。



参考:

NMPA/CDE;

药融云数据,www.pharnexcloud.com;

FDA/EMA/PMDA;

各公司披露信息;

https://www.goodrx.com;

https://www.novartis.com;

https://www.novartis.com/investors/event-calendar;

https://medlineplus.gov/spinalmuscularatrophy.html;

https://www.mda.org/disease/spinal-muscular-atrophy;

脊髓性肌萎缩症多学科管理专家共识[J].中华医学杂志,2019,99(19):1460-1467.;

Kolb SJ and Kissel JT. Spinal muscular atrophy. Neurol Clin. 2015;33:831-46;

Cure SMA. About SMA. 2018. Available from: http://www.curesma.org/sma/about-sma/.Accessed March 2019;等等。