政府工作报告首提“创新药”,但还有这些堵点待突破
发布时间:2024-03-15查看次数:1007
迄今,我国生物医药行业投资依然低迷。面对资本“寒冬”,如何通过政策统筹和有效引导,营造“投资者敢投资,创新者敢创新”的市场环境,让“真创新”脱颖而出?
今年的政府工作报告首提“创新药”,同时还在大力推进现代化产业体系建设,加快发展新质生产力中提到“开辟生命科学等新赛道”,释放出行业积极信号。
信念医药商务管理副总裁谢祖全在接受第一财经采访时认为,发展创新药行业的新质生产力,将为具备革新性治疗实力的、能够解决临床刚需的创新药项目带来更多的资源机遇,如政策、资金等。
北京市政府特聘专家、经开区“两区”办主任、首都医科大学生物医学工程学院兼职教授毛山宏对第一财经表示,他尤为看重“生命科学新质生产力”中蕴含的聚焦人民建康需求、扩大开放、国际化营商环境,鼓励技术和市场竞争的内涵。“只有全球化的合作和竞争,才能‘大浪淘沙’出真正具有技术优势和差异化布局的好产品,才能为生命科学本土创新企业带来更多资金支持和创新回报预期。”
生物医药领域新质生产力是什么
根据中国政府网发布的对政府工作报告里新质生产力的解读,生命科学是研究生命现象,揭示生命活动规律和生命本质的科学,是促进未来发展的有效力量。诸如细胞治疗、基因治疗等都是当前生命科学的前沿应用。
毛山宏进一步解读称,生命科学“新质生产力”之“新”,在于源自科技创新的新内涵,未满足临床需求的新目标,细胞治疗、基因治疗、药物递送等跨界融合的新领域,以及全球化新模式。
自2016年药审改革以来,国家药品管理局已批准了近200款创新药。与此同时,还有数百个创新药正处在临床开发的中后期,有望在未来几年陆续上市。医药魔方数据显示,国内创新药项目在靶点和适应症方面集中度较高,以VEGF/VEGFR、PD-1/PD-L1、CD19、HER2等靶点为代表的临床项目高达数百个,且大多集中在肿瘤适应症。
“以肺癌为例,一个PDL-1靶点,最多容纳3~5个药,绝对容纳不下四五十个。”毛山宏提到,迄今,新药研发中的“羊群效应”依然存在,大量的重复性低端创新带来资本、社会资源和政府资源的浪费。
去年以来,随着司美格鲁肽减重适应症获批,诺和诺德、礼来两大药企市值大涨,GLP-1类药物的研发在国内开启新一轮“内卷”。据市场机构统计,目前,在中国,进入临床及以上阶段的管线达到82项。
“市场上研发热门赛道已经拥挤不堪,现在亟需加大源头创新投入。同时,我们可以看到一个趋势,从科创板准入对创新要求提高到医保控费,都提示重复性创新的商业空间在缩窄。”全球健康药物研发中心主任丁胜在接受第一财经采访时表示。
毛山宏也提到,当前,资本市场遇冷,一方面可以为行业挤出一定的伪创新泡沫;但另一方面,也可能让一些真创新、具有真正临床亟需的技术折戟在动物试验、人体临床等阶段。提升新质生产力需要政策的有效引导,在分辨真假创新的基础上,对具有未满足临床需求的真创新“雪中送炭”,“扶一把”。
除此之外,毛山宏还认为,生命科学“新质生产力”还包含跨界的融合创新和全球化合作与竞争的模式创新。对于前者,既包含人工智能辅助新药研发,也为未来将生物工程技术、心理学、医学、AI等融合起来探索脑科学相关的疾病,比如老年痴呆、帕金森、抑郁和小儿自闭症等提供想象空间;对于后者,意味着让本土创新药企与全球同行共同竞争、互相合作。“比如,做一个肿瘤疫苗,往往需要好多家相关单位共同合作,在许多不同环境联合攻关,任何关键环节出现失误产品都不能进入市场。”
对于当前“新质生产力”在业界引发的较高热度,健康中国研究中心理事梁嘉琳提示说,要深入贯彻落实中央精神,避免一哄而上式的、搭便车式的发展。发展新质生产力,要挤出“伪创新”、提升“微创新”,优化创新导向的国家政策效能。
梁嘉琳告诉第一财经,目前卫健委、医保局和药监局的创新评价指标不尽相同,无论是药品临床综合评价、医保目录调整还是创新化学药首发价格形成机制、优先审评审批与上市后监管政策,都有自身对“创新”的定义。
此外,他表示,新质生产力包含“技术革命性突破”“生产要素创新性配置”,也包含“产业深度转型升级”。对于生物医药而言,要想实现“产业深度转型升级”,视野就不能局限于上游研发端,也要关注中下游生产端。近年来,医药中下游行业企业面临一定环保治理压力;随着中国企业参与国际竞争的步伐加快,药物生产的安全质量标准不断提高;药物在进入地方集采目录后,供应短缺的问题时有发生。如上种种均意味着下一步还需要推动医药制造朝着智能制造、绿色制造和柔性制造方向发展。
外商投资有望放宽
身处CGT(细胞与基因治疗)行业,在谢祖全看来,今年政府工作报告释放的积极信号,不仅仅是首次写入“创新药”,还在于我国正在放宽与打开外商对于CGT技术投资的想象空间。
按照此前发布的《外商投资准入特别管理措施(负面清单)(2021年版)》和《自由贸易试验区外商投资准入特别管理措施(负面清单)(2021年版)》,禁止外商投资“人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和应用”和“医疗机构限于合资”。
去年11月,国务院公布关于《支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案》的批复,指出在风险可控的前提下,推进健康医疗等服务业重点领域深化改革扩大开放。具体包括,探索对干细胞与基因领域医药研发企业外籍及港澳台从业人员的股权激励方式。支持符合条件的医疗机构开展干细胞等临床试验。支持干细胞与基因研发国际合作。促进在京港澳企业人类遗传资源管理服务便利化。
政府工作报告对今年对外开放工作的部署包括,加大吸引外资力度。继续缩减外资准入负面清单,全面取消制造业领域外资准入限制措施,放宽电信、医疗等服务业市场准入。扩大鼓励外商投资产业目录,鼓励外资企业境内再投资。
“‘放宽医疗等服务业市场准入’或意味着‘人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和应用’和‘医疗机构限于合资’的市场准入进一步放宽,对于吸引医疗领域的外资是一个积极信号。”谢祖全表示,接下来,相关领域的探索性外资准入政策试点值得期待。
梁嘉琳对于现阶段放宽CGT领域在研发上的外资准入持审慎态度。“主要阻力不在行业,而在生物数据安全保护。”
根据2023年7月1日正式实施的《人类遗传资源管理条例实施细则》,在我国境内采集、保藏我国人类遗传资源或者向境外提供我国人类遗传资源,必须由我国科研机构、高等学校、医疗机构或者企业开展。
丁胜认为,从本质上,生物医药行业服务于人类健康,解决未满足的临床需求,本就具有全球化属性。站在企业的角度,从研发阶段的融资到产品定价和整体回报预期,都无法脱离海外市场。
丁胜说,从人才来看,源头创新需要国际人才链的融合。推动海外人才回流和吸引全球顶尖人才来到中国,应该培植更好的营商环境和个人职业发展环境;从资本来看,国际资本对创新药投资体系更加成熟。当前国内一级市场行业规模大幅缩减,二级市场难以承受早期风险投资,政府引导资金又无法覆盖所有创新产品。在此背景下,更需要释放外商投资的潜力,帮助企业走出“寒冬”。
今年政府工作报告也提出,落实好外资企业国民待遇,保障依法平等参与政府采购、招标投标、标准制定,推动解决数据跨境流动等问题。加强外商投资服务保障,打造“投资中国”品牌。提升外籍人员来华工作、学习、旅游便利度,优化支付服务。
毛山宏认为,在生命科学领域,为扩大外商投资,需要从三方面做出努力,其一是根据行业发展需求,科学论证并动态化管理外商准入负面清单,建议重点论证将“细胞和基因治疗”列入负面清单对提升生命科学新质生产力的影响;其二,围绕提升生命科学新质生产力的目标,评估国际化营商环境,重塑双方信任;其三,围绕提升生命科学新质生产力的目标,在临床数据跨境流通方面建立先行先试区域,在对生物安全、个人隐私和伦理充分论证的基础上,允许部分临床数据,包括脱敏后的生物数据进行跨境流通。