Casgevy原名CTX001™，是一种研究性、自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法，通过编辑患者自身的造血干细胞，使得患者血红细胞可以产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)，以治疗输血依赖性β-地中海贫血和镰状细胞病。

2015年，CRISPR和Vertex达成战略合作，专注于利用CRISPR/Cas9发现和开发针对人类疾病潜在遗传原因的潜在新治疗方法。Vertex负责exa-cel的全球开发、制造和商业化，并与CRISPR在全球范围内以60/40的比例分割项目成本和利润。

作为SCD的基因疗法，蓝鸟生物的Lyfgenia与Casgevy同一天获批，然而Casgevy更具优势：一是价格优势，Casgevy定价220万美元，Lyfgenia定价310万美元；二是接受Lyfgenia治疗的患者发生血癌而被黑框警告，Casgevy则没有。

参考资料：

https://www.biopharmadive.com/news/fda-casgevy-approval-beta-thalassemia-vertex-crispr/704663/